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Come si cura la leucemia infantile

La leucemica linfoblastica acuta (LLA) è la forma più frequente in età pediatrica, e quindi notevoli sono stati i progressi che si sono conseguiti negli ultimi decenni nella terapia di questa forma.

Il quadro clinico di esordio di leucemia infantile può essere molto subdolo, e classicamente è caratterizzato da: pallore, manifestazioni emorragiche, febbre, ingrossamento del fegato, della milza e delle linfoghiandole. A volte, tuttavia, i sintomi dell’esordio simulano quelli di altre malattie. Il tempo medio che consente di sospettare una leucemia è di qualche (3-4) settimana.

La terapia della LLA è caratterizzata da diverse fasi. All’esordio, durante un’ospedalizzazione di circa 10-15 giorni, viene eseguita una terapia piuttosto intensa volta ad indurre la remissione della leucemia (= scomparsa “temporanea” della malattia).

In più del 95% dei casi di LLA si ottiene con l’induzione (prima fase della terapia) una completa regressione di tutti i sintomi presenti all’esordio ed una normalizzazione del quadro ematologico e midollare. Appena dimesso, il bambino prosegue la terapia in parte a casa, in parte presso il day-hospital del Centro, dove in genere rimane per alcune ore.

Nei primi 6-7 mesi, sia per i controlli frequenti, sia per le caratteristiche della terapia particolarmente intensa, il bambino, pur potendo svolgere una vita di relazione quotidiana normale riesce a frequentare la scuola con minor regolarità. In questi ultimi anni i protocolli di cura sono stati caratterizzati da due strategie:

  • lo stadio della malattia residua minima (studio di biologia midollare) in grado di dare informazioni più precise sullo stato di scomparsa delle cellule leucemiche distrutte dalle chemioterapie.
  • la randomizzazione, cioè la scelta causale ma assolutamente nel rispetto del “non danno” al bambino, dall’uso di strategie differenti farmaci o trattamenti di provata efficacia ma usati in maniera tale da poter valutare se esistono modi per migliorare ulteriormente i risultati.

La terapia della LLA viene sospesa dopo due anni. In base alle conoscenze attuali si sa che in questa malattia oggi circa l’85% dei casi raggiunge l’interruzione delle cure senza ricadute. Da quel momento la probabilità che la malattia sia definitivamente “guarita” richiede altri 2-3 anni di osservazione. Da quel momento, circa 5 anni dall’esordio, la probabilità che il bambino ripresenti la malattia è pressochè sovrapponibile alla nostra di ammalarci (quindi non zero, ma molto bassa). Qualora si presentasse una ricaduta (= ripresa della malattia leucemica) le cure si fanno più intense, sia in regime di ricovero, sia come frequenza in day hospital.

Per i casi in cui la leucemia si presenta con caratteristiche molto aggressive e difficilmente dominabili dalla chemioterapia tradizionale o per le ricadute (specie quelle precoci), da qualche decennio è ormai disponibile il trapianto di midollo osseo (TMO) che offre delle chance di guarigione a quel ristretto numero di pazienti (circa 5-10%) che con il solo trattamento chemioterapico avrebbe delle possibilità di guarigione inferiori al 35-40%. In seconda linea di trattamento (cioè dopo una recidiva) si può effettuare un TMO allogenico che viene  di fatto effettuato nella più gran parte dei pazienti che hanno ricevuto prima un trattamento chemioterapico intensivo di salvataggio. Per i dettagli relativi al TMO (indicazioni, modalità di esecuzione, vantaggi, rischi e complicanze) si rimanda alla specifica sezione.

In termini globali la possibilità che un bambino guarisca con un protocollo di prima linea e non ripresenti quindi più la malattia è stimata oggi intorno all'80%. Per i pazienti recidivati le possibilità di guarigione sono invece molto minori e dipendono da molti fatto quali il tempo della ricaduta e la localizzazione della recidiva.

Per quanto riguarda invece  la leucemia mieloblastica acuta (LMA), i sintomi d’ esordio possono essere del tutto sovrapponibili a quelli delle LLA, anche se a volte l’ insorgenza della sintomatologia è meno acuta e quindi la diagnosi può essere lievemente ritardata. Il protocollo terapeutico adottato per le LMA prevede, come nelle LLA, una prima fase (induzione) di terapia intensa volta a indurre la remissione della malattia (effettuata tuttavia con farmaci diversi rispetto a quelli utilizzati nella LLA). Generalmente il trattamento della LMA richiede periodi di ricovero ospedaliero di più lunga durata, soprattutto nella prima fase, e molto spesso prevede, una volta ottenuta la remissione della leucemia attraverso la chemioterapia, il TMO allogenico per raggiungere la guarigione completa ( globalmente oggi raggiunta nel 60-65% dei casi).

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